Nový liek môže uvoľniť ťažkú, ťažko liečiteľnú dnu


Rešpektujeme vaše súkromie. 16. augusta (HealthDay News) - U niektorých pacientov s dnou postihnutých mimoriadne závažnou, ochromujúcou formou ochorenia, ktorí nájdu štandardnú liečbu buď netolerovateľnou alebo neúčinnou, zdá sa, že nedávno schválená alternatíva poskytuje úľavu.

Rešpektujeme vaše súkromie. 16. augusta (HealthDay News)

- U niektorých pacientov s dnou postihnutých mimoriadne závažnou, ochromujúcou formou ochorenia, ktorí nájdu štandardnú liečbu buď netolerovateľnou alebo neúčinnou, zdá sa, že nedávno schválená alternatíva poskytuje úľavu. IV infúzia nazývaná peglotikáza (značka Krystexxa) nemá trvalý účinok na najzávažnejších pacientov s dnou, ale výskumníci tvrdia, že pre približne štyri z 10 pacientov, ktorí reagujú pozitívne, môže byť zlepšenie významné. Použitie peglotikázy bolo schválenú americkou Úradom pre potraviny a liečivá v septembri 2010.

Liečba je však drahá a štúdia zistila vysokú mieru vedľajších účinkov, niektoré mimoriadne závažné, čo naznačuje, že poskytovatelia zdravotnej starostlivosti musia vážiť ktoré sa zameriavajú na približne tri percentá pacientov s dnou, ktorí majú najvyspelejšiu formu ochorenia, "uviedol šéf špecialistu Dr. Michael A. Becker, profesor emeritnej medicíny na univerzite v Chicagu. "" Okolo 80 percent pacientov trpí netoleranciou dlhotrvajúcich liekov na dnu, allopurinol, "vysvetlil Becker. "Pre ostatné 20 percent lieky buď jednoducho nemajú dostatočnú účinnosť, alebo trvá príliš dlho, než sa stanú účinnými."

"Takže peglotikáza je jednoznačne špeciálnym prostriedkom určeným špeciálne pre tieto najhoršie prípady," povedal Becker. drahá alternatíva vyžadujúca starostlivo sledované intravenózne infúzie po dlhšiu dobu. A existuje potenciál pre reakcie na infúziu, ktoré môžu byť, hoci zvyčajne nie, ťažké.

"uzavrel.

Becker a jeho kolegovia zverejnili svoje zistenia v časopise American Journal of American Medical Association

zo 17. augusta. Spoločnosť Savient Pharmaceuticals, ktorá udelila licenciu na výhradné práva na technológie týkajúce sa pegloticázy, financovala štúdiu a prispela k nej.

Autori štúdie uviedli, že približne 6 miliónov mužov a žien v Spojených štátoch trpí nejakou formou dny, choroba, ktorá je dôsledkom neschopnosti organizmu adekvátne zlikvidovať akumuláciu kyseliny močovej. Počas posledných dvoch desaťročí sa počet Američanov, ktorí bojujú s ochorením, zvýšil približne o 50%.

U takýchto jedincov zvyšujú hladiny kyseliny močovej kvôli malým ihličkovým kryštálovým formáciám, ktoré sa následne nachádzajú v kĺboch ​​a (9)> Od roku 1966 je perorálne podávaný allopurinol (Lopurin, Zyloprim) liečbou rekordov, pomáha mnohým pacientom tým, že znižuje produkciu kyseliny močovej pri vypúšťaní tekutín neudržateľné ložiská prostredníctvom obličiek. Druhá možnosť perorálnej liečby, nazývaná febuxostat (Uloric), bola schválená pred dvoma rokmi.

Ale pre malú menšinu pacientov pilulky buď nefungujú, pracujú príliš pomaly alebo vyvolávajú závažné vedľajšie účinky. Ich dna môže viesť k ochoreniu kĺbov, deformácii, chronickej bolesti, invalidite a zníženej kvalite života. A pre takýchto jedincov neexistuje žiadny plán "B".

Pre niektorých z týchto pacientov vysvetlil Becker dvakrát týždenne (každé dva týždne) intravenózne infúzie peglotikázy obsahujúce modifikovanú verziu prasačeného enzýmu nazvaného "uricáza" ( chýba ľudia) pracujú rýchlou konverziou kyseliny močovej na alternatívnu a ľahko vylučiteľnú tekutinu. Ak chcete vidieť, aký účinný by bol tento nový prístup, autori štúdie vykonali dve šesťmesačné skúšky v tandeme, zahŕňajúce konečný celkový počet 212 pacientov s ťažkou, chronickou a predtým neliečiteľnou dnou, ktorá bola starostlivá o 56 rôznych reumatologických zariadení po celom Spojených štátoch, Kanade a Mexiku. Pacienti boli náhodne rozdelení do troch skupín: jedna dostala 8 miligramov peglotikázy bi-týždenne; druhý dostane drogu raz za mesiac; a tretí bol aplikovaný na injekčný roztok (placebo).

Výsledok: všetci pacienti užívajúci peglotikázu zaznamenali rýchly pokles hladiny kyseliny močovej v rozmedzí, ktoré sa považovali za normálne. Avšak v niektorých prípadoch bol pokles močovej kyseliny dočasný, zistili výskumníci.

Štúdia ukázala, že nová liečba nepomôže všetkým odhadovaným 120 000 až 180 000 Američanom s najťažším typom dny. Zdá sa, že lieky vyvolávajú odpoveď "všetko alebo nič", čo pomáha niektorým pacientom a má takmer žiadny účinok na ostatné.

Výskumný tím nakoniec zistil, že 42% dvojtýždňových pacientov s peglotikázou udržuje normálnu hladinu moču minimálne 80% polročného obdobia štúdia. To isté platí medzi 35 percentami pacientov s pegloticázou. Tie, ktoré dostali fyziologický roztok, sa vôbec nezlepšili.

Celkovo sa zvýšila kvalita života u obidvoch skupín pacientov s pegloticázou, rovnako ako mobilita a funkcia; došlo tiež k zníženiu bolesti. Navyše, mnohé z hrudiek typicky spojené s dlhodobou dnou (nazývanou "tophi") sa rozpadli približne na 40% a 20% dvojtýždňových a mesačných pacientov s pegloticázou.

Avšak autori uviedli, že 90% u pacientov s pegloticázou sa vyskytol najmenej jeden vedľajší účinok, najčastejšie krátka vzplanutie dny. Takéto vzplanutie vedľajšie účinky sú tiež bežným rysom medzi pacientmi s allopurinolom v bezprostrednom období po začatí liečby.

Viac vážne, asi štvrtina dvojtýždňových pacientov s pegloticázou a 42% pacientov, ktorí mali mesačné injekcie, mali skúsenosti s infúziou imunitných odpovedí na mieste podania lieku. U 5 až 8% pacientov bola reakcia závažná a u piatich pacientov sa vyskytla anafylaxia. Tuhina Neogiová, doktorka medicíny na Lekárskej fakulte na Bostonskej univerzite, povedala: "Prevažná väčšina pacientov môže byť primerane a adekvátne zvládnutá s existujúcimi liekmi. Cieľom tohto nového prístupu je jednoznačne to, dieťa na dnu. "

" Ale pre túto veľmi malú skupinu pacientov, pre ktoré neexistuje žiadna iná možnosť, alebo pre koho sú neznášanlivosti, je to nový spôsob, ako ísť, "povedal Neogi. stojí za to poukázať na to, že to funguje ako úplne odlišný mechanizmus účinku ako naše existujúce drogy.Namiesto vypnutia batérie s kyselinou močovej alebo otvorenia odtoku, táto droga ide tam ako vedro a jednoducho odstráni veci, takže je to skutočne jedinečné a vzrušujúce. "Posledná úprava: 8/17/2011

Copyright @ 2017 HealthDay. Všetky práva sú vyhradené

Odporúčaná


Zanechajte Svoj Komentár